Els "medicaments d'àcid nucleic" utilitzen "àcid nucleic", que es refereixen a substàncies com l'ADN i l'ARN que controlen la informació genètica, com a fàrmacs.Aquests permeten l'orientació de molècules com l'ARNm i el miRNA que no es poden orientar amb fàrmacs tradicionals de baix pes molecular i anticossos, i hi ha una gran expectació per a aquests fàrmacs com a productes farmacèutics de nova generació.La recerca activa s'està duent a terme a nivell mundial, ja que s'espera que condueixi a la creació de fàrmacs que abans eren intractables.
D'altra banda, s'ha assenyalat que el desenvolupament de fàrmacs d'àcid nucleic té problemes per superar, com ara "(i) inestabilitat de les molècules d'àcid nucleic al cos", "(ii) preocupacions per les reaccions adverses als medicaments" i "(iii) dificultat en el sistema de lliurament de fàrmacs (DDS)".A més, les empreses japoneses estan enrere en el desenvolupament de fàrmacs d'àcid nucleic a causa de la monopolització de les patents dominants d'àcid nucleic per part d'empreses a Europa i els EUA, causant interferències amb el desenvolupament japonès.
Característiques dels fàrmacs àcids nucleics
"Fàrmacs d'àcid nucleic" és una tecnologia de descobriment de fàrmacs de nova generació amb un mecanisme d'acció completament diferent al dels productes farmacèutics tradicionals.També té la capacitat de fabricar-se fàcilment amb molècules de mida moderada i el potencial de mostrar una eficàcia i una seguretat que superen les dels fàrmacs d'anticossos.A causa d'aquestes característiques, s'espera que els fàrmacs d'àcid nucleic s'apliquin en càncer i trastorns hereditaris que abans eren difícils de tractar, així com en malalties com la grip i les infeccions víriques.
Tipus de fàrmacs àcids nucleics
Els fàrmacs d'àcid nucleic que utilitzen ADN i ARN inclouen aquells que tenen com a objectiu els àcids nucleics en l'etapa en què la proteïna es sintetitza a partir de l'ADN del genoma (com l'ARNm i el miRNA) i els que tenen com a objectiu la proteïna.
Tipus i característiques dels fàrmacs d'àcid nucleic (medicaments per a la profilaxi i el tractament)
Hi ha fàrmacs d'àcid nucleic amb diferents tipus i característiques segons els objectius i els mecanismes d'acció.
| Tipus | Objectiu | Lloc d'actuació | Mecanisme d'acció | Resum |
| siRNA | ARNm | Dins de la cèl·lula (citoplasma) | divisió de l'ARNm | ARN de doble cadena amb escissió de l'ARNm homòleg alseqüència (siRNA), ARN monocatenari (shRNA), etc.amb efecte segons el principi de RNAi |
| miRNA | microRNA | Dins de la cèl·lula (citoplasma) | substitució de microRNA | ARN de doble cadena, miRNA d'ARN de cadena simpleo el seu mímic s'utilitza per reforçar la funció del miRNA deterioratper trastorns |
| Antisentit | ARNm miRNA | Dins de la cèl·lula (al nucli, citoplasma) | Degradació de l'ARNm i miRNA, inhibició de l'empalmament | ARN/ADN monocatenari que s'uneix a l'ARNm dianai miRNA per provocar degradació o inhibició,o actua per saltar l'exó quan s'empalma |
| Aptamer | Proteïna (proteïna extracel·lular) | Fora de la cel·la | Inhibició funcional | ARN/ADN monocatenari que s'uneix a la proteïna dianade manera similar als anticossos/ADN |
| Engany | Proteïna (factor de transcripció) | Dins de la cèl·lula (al nucli) | Inhibició de la transcripció | ADN de doble cadena amb seqüència idèntica al lloc d'unióper al factor de transcripció, que s'uneix al factor de transcripciódel gen afectat per suprimir el gen objectiu |
| Ribozima | ARN | Dins de la cèl·lula (citoplasma) | Escissió de l'ARN | ARN monocatenari amb funció enzimàtica per a la unió i clivatged'ARN diana |
| Oligo CpG | Proteïna (receptor) | Superfície cel·lular | Immunopotenciació | Oligodesoxinucleòtid amb motiu CpG (ADN monocatenari) |
| Altres | - | - | - | Fàrmac àcid nucleics diferents dels indicats anteriorment que actuenactivar la immunitat innata, com ara PolyI:PolyC (ARN de doble cadena)i antigen |
Hora de publicació: 25-jul-2023
